Arriva anche in Europa una nuova terapia cellulare denominata “Car-T” e definita il “farmaco vivente” utile contro il cancro.
La terapia utilizza il sistema immunitario umano ed è stata prodotta dalla svizzera Novartis, approvata dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali. La terapia costituirebbe un’enorme svolta per l’oncologia e ad essa ha partecipato anche la ricerca italiana con due trial: all’Istituto nazionale tumori di Milano è stata sperimentata su una tipologia di linfoma e presso l’Ospedale San Gerardo dalla Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma è stata effettuata la sperimentazione su pazienti pediatrici.
Andrea Biondi, direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, ha affermato: “Si tratta di una nuova strategia terapeutica più che di un medicinale. Perché qui si parla di preparare un farmaco contro la malattia a partire dalle cellule del paziente stesso. Strategia che è assolutamente innovativa e straordinaria perché per la prima volta abbiamo evidenza che il sistema immunitario, geneticamente manipolato, può rappresentare un’arma contro il tumore. Monza è l’unico centro in Italia che ha arruolato bambini nel trial registrativo di Novartis e ha tuttora in cura quattro bambini, adolescenti e giovani adulti che accederanno al trattamento nell’ambito del protocollo di studio”.
L’innovazione sta nella personalizzazione della terapia Car-T. A differenza infatti delle cure tradizionali, ogni dose viene prodotta su misura per ogni paziente, utilizzando le stesse cellule ematiche. I globuli bianchi del malato vengono estratti e inviati nello stabilimento di produzione Novartis, nel New Jersey, dove vengono riprogrammati con un recettore antigenico chimerico definito Car, perché individuino le cellule tumorali e le distruggano. Le cellule del paziente riprogrammate verranno quindi inviate al Centro di trattamento e utilizzate sul malato.
Dopo l’autorizzazione della Commissione europea verrà commercializzato in Europa e successivamente l’Aifa, Agenzia italiana del farmaco, lo potrà autorizzare. La terapia verrà indicata per la cura contro il linfoma, un tumore aggressivo che colpisce adulti e anziani e la leucemia linfoblastica acuta, il tumore pediatrico più frequente nei bambini e negli adolescenti.
Se circa l’80% dei piccoli malati guarisce con le chemioterapie e quando si ripresenta la malattia, con il trapianto di midollo, è presente un 20% di casi che non rispondono alle cure tradizionali. Per questi pazienti in particolare è pensata la nuova terapia. “È come se avessimo un’arma in più – ha dichiarato Biondi – che rappresenta una speranza per una piccola quota di bambini e adolescenti. Bisogna però dire che questi sono trattamenti gravati anche di un’importante tossicità, quindi saranno erogati solo in poche strutture e sottoposti a un’attenta vigilanza post marketing. Per la complessità del trattamento e per le complicazioni. Quando un paziente inizia questa terapia, nella prima settimana può avere bisogno di essere trasferito in una rianimazione. Per gli effetti che la reazione immunologica induce nell’organismo”.
Alla ricerca sulla terapia cellulare Car-T hanno partecipato pubblico e privato. “Siamo orgogliosi di aver ricevuto l’opinione positiva del Chmp di Ema all’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa della terapia Car-T, tisagenlecleucel (Kymriah), sviluppata da Novartis in partnership con la Penn University” ha dichiarato Luigi Boano, Oncology General Manager Novartis Italia. “La ricerca e lo sviluppo di tisagenlecleucel è un esempio virtuoso di collaborazione tra pubblico e privato, tra università e azienda, e fin dall’inizio è stata una sfida appassionante. L’Italia ha dato un suo contributo importante nella fase dello sviluppo clinico, e continuerà ad avere un ruolo di primo piano nella ricerca di future applicazioni in campo ematologico”.
